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作为长期与重症肌无力这一疾病打交道的专家，管宇宙见证了国内患者从“缺医少药”到逐渐步入靶向治疗的转变，患者的生活质量问题也引起关注。

重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为罕见病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社交和工作，急性加重时甚至会危及生命。

2018年，全身型重症肌无力被纳入《第一批罕见病目录》。不过长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统治疗方案为主。在治疗过程中，不少患者虽然症状得到改善，但也经历了药物副作用的影响。

日前，由中国罕见病联盟、北京罕见病诊疗与保障学会发起，再鼎医药支持的2025重症肌无力关爱月活动上，发布了《重症肌无力治疗满意度调研报告》。

这份基于对国内898名重症肌无力患者和79名医生的调研显示，针对治疗满意度，患者呈现出“心口不一”的状态——超七成患者(74.2%)自评对当前的治疗效果满意，但多个维度的数据同时表明，超四成患者(43.2%)实际仍受症状控制不佳或副作用不耐受的困扰，即治疗未“达标”。此外，调研还显示，总体而言，医生对治疗的满意度比患者更高。

“用激素之后很长一段时间都没有生理期”“当时住院激素冲击，我的脸像胖了好几十斤一样”……这些来自患者的真实反馈，也引起了医生的重视。

作为调研牵头专家，管宇宙分析，“医患对治疗满意度的差异有多方面原因，医生普遍更关注肉眼可见的症状等生理指标，但患者还追求容貌、社交、情绪、心理等体验，这些需求在有限的门诊时间里很难被观察到或沟通清楚。”

不过，相较于过往，如今，重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗时代，近年来已有多款生物制剂获批上市。

北京医院神经内科主任医师殷剑表示，新型靶向治疗开创了一个新时代，相信随着新型生物靶向制剂的加入，治疗的框架体系将发生变化。他表示，规律使用这类药物，不仅有助于稳定疗效，更是帮助患者实现症状控制和治疗副作用最小化“双达标”的关键。

“过去，国内只有一些重症肌无力的发病率调查、从医生角度进行的医疗资料总结，以及患者的主观描述，此次调查中的一些数据对于未来如何改善医疗质量、提高病人生活质量将有很好的参考和指引。”管宇宙告诉记者。

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